Appello per un corretto impiego delle cellule staminali a fini terapeutici

[SHRO Media Press]

L’associazione “Stem Cell Research Italy” (www.stemcellitaly.org) lancia un appello pubblico in merito al corretto utilizzo delle cellule staminali a fini terapeutici in Italia ed in Europa.
La Stem Cell Research Italy (SCR) sostiene con forza l’opinione di eminenti scienziati autori di un articolo inerente la regolamentazione dell’utilizzo delle cellule staminali per scopi terapeutici in Europa, apparso recentemente su una prestigiosa rivista scientifica internazionale (Bianco et al “Regulation of stem cell therapies under attack in Europe: for whom the bell tolls” EMBO J. 2013 May 3. doi:10.1038/emboj.2013.114).
In questo appello l’SCR desidera sottolineare i punti salienti di questo articolo, allo scopo di sensibilizzare l’opinione pubblica relativamente a questo delicato tema.
Il Parlamento Italiano è attualmente impegnato nella discussione di un nuovo provvedimento volto a rendere legale l’utilizzo di cellule staminali negli ospedali pubblici per la cura di alcuni tipi di malattie. Lo scopo è quello di approvare come protocollo terapeutico un trattamento che è stato proposto da un’organizzazione
privata non medica, e che a tuttoggi presenta problematiche da non sottovalutare, tra cui:

i. la sua efficacia
non è stata provata scientificamente,

ii. gli effetti collaterali sui pazienti che lo ricevono non sono noti,

iii. il suo razionale scientifico non è stato dichiarato, e iiii. di fatto viola le correnti normative legislative nazionali ed europee.

Nella comunità scientifica questo caso solleva una serie di inevitabili riflessioni, riguardanti principalmente l’urgente bisogno di proteggere pazienti gravemente malati, la cui condizione li espone a rischi notevoli di sfruttamento e facile manipolazione mediatica.

È necessario precisare che le cellule staminali non sono una classe di cellule omogenee e, proprio per la loro stessa natura, non rappresentano una “cura” valida ed efficace per tutti i tipi di patologie. Nei diversi
tessuti dell’organismo umano si trovano varie popolazioni di cellule staminali che possono essere isolate.

Anche se gli scienziati possono essere in grado di selezionare una particolare classe di queste cellule potenzialmente utile per il trattamento di una specifica patologia, tuttavia, sono necessari anni di ricerche e sperimentazioni prima di comprendere e sviluppare una metodica corretta, efficace e sicura per la somministrazione delle stesse.

È opportuno chiedersi se sia legittimo giustificare in ambito medico l’approccio di tipo empirico per lo sviluppo di sperimentazioni cliniche basate sull’impiego di cellule staminali, prescindendo da una profonda conoscenza della biologia e della funzione di queste cellule.

Sperimentazioni cliniche regolamentate e trasparenti, per le quali sono comunque da mettere in conto costi elevati e alte probabilità di insuccesso, devono rappresentare la fase successiva ad un approccio scientifico propriamente strutturato e basato sulla comprensione dei meccanismi molecolari dei fenomeni biologici. Un
tale metodo deve essere considerato un elemento indispensabile per lo sviluppo di protocolli terapeutici efficaci e non un lusso intellettuale superfluo.

Alla luce di tali osservazioni emerge pertanto la necessità e l’urgenza di una dettagliata conoscenza dei meccanismi di funzionamento delle cellule staminali e di un razionale condiviso dalla comunità scientifica per una loro applicazione clinica.

Il cosiddetto modello di “medicina traslazionale” (cioè il trasferimento dei risultati dal laboratorio alla pratica clinica) è stato a volte accettato in maniera superficiale da molti scienziati, soprattutto per il bisogno di ottenere, in tempi rapidi, un riconoscimento dell’applicabilità concreta dei risultati. Tuttavia, nel campo delle
cellule staminali una traslazione prematura di dati e concetti ancora provvisori, unitamente ad una scarsa regolamentazione in materia, potrebbe portare a soddisfare esigenze di mercato mediante la realizzazione di prodotti commercializzabili, piuttosto che fornire soluzioni terapeutiche efficaci.

Sulla base delle osservazioni riportate, è pertanto opportuno che gli scienziati provvedano ad informare in maniera chiara l’opinione pubblica e le autorità sui potenziali rischi legati all’utilizzo di una terapia basata sull’impiego di cellule staminali. Uno degli obiettivi a breve termine è quello di limitare il proliferare di campagne mediatiche incentrate sul diritto dei malati ad avere accesso a tali approcci inadeguatamente
definiti “terapeutici”, e al cosiddetto “uso compassionevole”. È doveroso respingere fermamente le posizioni assunte dai media e dall’opinione pubblica in merito all’impiego delle cellule staminali ad uso compassionevole: non esiste compassione che prescinda da sicurezza ed efficacia.

Esporre persone deboli e fragili sotto l’aspetto emotivo, quali sono i malati e i loro familiari, a rischi non valutati è inaccettabile dal punto di vista etico. Generalmente, il ricorrere ad una terapia non sicura e non provata scientificamente
viene indicato come “compassione” o ricade in una categoria arbitraria di “trattamenti compassionevoli”.

Questo non è sempre vero. La “compassione” può essere applicata solo quando ad essere offerto al paziente è un rimedio sicuro e potenzialmente efficace. Per essere considerato valido, un trattamento terapeutico deve essere sostenuto da dati clinici pubblicati su riviste scientifiche specializzate. Se tali dati
non sono disponibili, non ci può essere nessuna ipotesi in merito all’efficacia nel trattamento del singolo paziente e quindi “nessuna compassione”.
In conclusione, l’SCR Italy concorda pienamente con il principio secondo il quale soltanto un approccio scientifico rigoroso ed una precisa regolamentazione possono garantire un corretto trasferimento dei dati scientifici nella pratica clinica per lo sviluppo di terapie efficaci, piuttosto che per la creazione di prodotti
commerciali poco efficaci.

L’SCR Italy intende sottolineare, allo stesso tempo, la netta distinzione tra la
ricerca per lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici e la produzione di “false speranze” nei pazienti.

Sottoscritto dal Consiglio di Amministrazione a nome della SCR Italy

Umberto Galderisi
Assunta Pandolfi
Marilena Cipollaro
Bruno Bonetti
Patrizia Dell'Era
Giovanni Di Bernardo
Roberta Di Pietro
Roberta Piva
Stefano Pluchino

Questo appello è stato approvato da:

John Barrett
Hematology Branch, National Heart Lung and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD,
USA

Helen Blau
Baxter Laboratory in Stem Cell Biology, Department of Microbiologo and Immunology, Institute for Stem
Cells and Regenerative Medicine, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA

Dominique Bonnet
Medical Oncology, St Bartholomew's Hospital and Medical School, London, UK

Marinane Bronner
Division of Biology at the California Institute of Technology, California Institute of Technology, Pasadena,
CA, USA

Conie Eave
Terry Fox Laboratory, British Columbia Cancer Agency, Vancouver, BC, Canada

Antonio Giordano
Temple University, Philadelphia, PA, USA

Robert G. Hawley
Department of Anatomy and Regenerative Biology, The Gorge Washington University

School of Medicine
and Health Sciences, Washington, DC, USA

John Kessler
Department of Neurology, Northwestern University Stem Cell Institute, Northwestern University's Feinberg
School of Medicine, Chicago, IL, USA

Paul W. Kincade
Immunobiology & Cancer Program, Oklahoma Medical Research Foundation, Oklahoma City, OK, USA

Ulrich Martin
Leibniz Research Laboratories for Biotechnology and Artificial Organs (LEBAO) at Hannover Medical School
(MHH), Hannover, Germany

Eva Mezey
National Institute of Health, NIDRC, CSDB, Bethesda, MD, USA

Charles E. Murry
Institute for Stem Cell and Regenerative Medicine, University of Washington, Seattle, WA, USA

Shinichi Nishikawa
RIKEN Center for Developmental Biology (CDB), Laboratory for Stem Cell Biology, Kobe, Japan

Graham Parker
Wayne State University School of Medicine, Barman and Ann Adams Department of Pediatrics, Detroit, MI,
USA

Darwin Prockop
Texas A&M Health Sciente Center, College of Medicine, Institute for Regenerative Medicine, Scott & White
Hospital, Temple, TX, USA

Tom Rando
Department of Neurologo and Neurological Sciences, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA,
USA

Brent Reynolds
Department of Neurosurgery, McKnight Brain Institute, University of Florida, Gainesville, FL, USA

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http://www.adnkronos.com/IGN/Daily_Life/Benessere/Staminali-appello...

http://scienza.panorama.it/salute/Staminali-appello-scienziati-tute...

http://www.liberoquotidiano.it/news/1246440/Staminali-appello-scien...

http://www.wallstreetitalia.com/article/1572333/salute/staminali-ap...

http://www.agi.it/research-e-sviluppo/notizie/201305211614-eco-rt10...

http://www.padovanews.it/speciali/salute/209244-staminali-appello-s...

http://www.scienzainrete.it/contenuto/articolo/cristian-fuschetto/s...

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The “Stem Cell Research Italy” Association (www.stemcellitaly.org) and the “Sbarro Health Research Organization” (www.shro.org) make a public plea for a correct use of stem cell therapy in Italy and Europe.

Stem Cell Research Italy (SCR Italy) strongly endorses the point of view of eminent scientists who published a commentary on the regulation of stem cell therapy in Europe (Bianco et al “Regulation of stem cell therapies under attack in Europe: for whom the bell tolls” EMBO J. 2013 May 3. doi: 10.1038/emboj.2013.114).

In the present plea SCR quotes the hot topic issues that were addressed in the commentary.

The Italian Parliament is debating a new law that would make it legal to practice an unproven stem cell treatment in public hospitals. The treatment, offered by a private non-medical organization, may not be safe, lacks a rationale, and violates current national laws and European regulations. This case raises multiple concerns, most prominently the urgent need to protect patients who are severely ill, exposed to significant risks, and vulnerable to exploitation.

It must be underlined that stem cells are not a homogeneous class of cells; ‘stem cells’ are not one-size-fits-all cures. There are different kinds of stem cells in different tissues, and even when the appropriate stem cell is selected for an indication it takes years of research to learn how to administer the stem cell safely and effectively.

Empiricism as a productive approach in medicine is often invoked as a reason to conduct trials with stem cells, blind of any putative mechanism of action.

Conducting formal, regulated, transparent clinical trials using stem cells can be legitimate, even if based on a partial or weak rationale. It is also, however, expensive and highly likely to be uninformative. Scientific approach must be robust before one embarks on a clinical trial. Mechanistic insight is not a dispensable intellectual luxury. It is specifically required to develop effective therapies. It is to this end that we need mechanisms and rationale.

A model of ‘translational medicine’ has been subliminally accepted by many scientists. The scheme is driven by the pressure to effect the rapid translation of data from the bench. Premature translation of provisional data and concepts in the stem cell field, in conjunction with loosened regulation, can perhaps bring to the market products, but cannot provide solutions for diseases.

On this premise, scientists must clearly inform public opinion and authorities on the potential risks of stem cell therapy to avoid media campaign vowing the right of sick people to have access stem cell therapy for “compassionate use”. It has to be firmly rejected the argument offered by media and public opinion of a compassionate use of stem cells: there is no compassion without safety and efficacy. Exposing the weakest people to unknown risks is ethically unacceptable. Recourse to unproven and unsafe therapy is said to be ‘compassion’, or to fall into an arbitrary category of ‘compassionate treatment’. This is not the case at all. Compassion only applies when one offers a safe and potentially effective remedy. That a remedy is effective must be supported by published clinical data. If such data are not available, there is no legitimate assumption of effectiveness in the individual patient, and therefore no ‘compassion’.

In conclusion SCR Italy strongly agree with the notion that only rigorous science and rigorous regulation can ensure translation of science into effective therapies rather than into ineffective market products, and mark, at the same time, the sharp distinction between the striving for new therapies and the deceit of patients.

Signed by Board of Directors on behalf of SCR Italy

Umberto Galderisi
Assunta Pandolfi
Marilena Cipollaro
Bruno Bonetti
Patrizia Dell'Era
Giovanni Di Bernardo
Roberta Di Pietro
Roberta Piva
Stefano Pluchino

This plea has been endorsed by:

IPLASS - International Placenta Stem Cell Society

John Barrett
Hematology Branch, National Heart Lung and Blood Institute, National Institutes of Health, Bethesda, MD, USA

Helen Blau
Baxter Laboratory in Stem Cell Biology, Department of Microbiology and Immunology, Institute for Stem Cells and Regenerative Medicine, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA

Dominique Bonnet
Medical Oncology, St Bartholomew's Hospital and Medical School, London, UK

Marianne Bronner
Division of Biology at the California Institute of Technology, California Institute of Technology, Pasadena, CA, USA

Connie Eaves
Terry Fox Laboratory, British Columbia Cancer Agency, Vancouver, BC, Canada

Robert G. Hawley
Department of Anatomy and Regenerative Biology, The George Washington University
School of Medicine and Health Sciences, Washington, DC, USA

Antonio Giordano
Sbarro Institute For Cancer Research And Molecular Medicine, Temple University, Philadelphia, PA, USA

John Kessler
Department of Neurology, Northwestern University Stem Cell Institute, Northwestern University's Feinberg School of Medicine, Chicago, IL, USA

Paul W. Kincade
Immunobiology & Cancer Program, Oklahoma Medical Research Foundation, Oklahoma City, OK, USA

Ulrich Martin
Leibniz Research Laboratories for Biotechnology and Artificial Organs (LEBAO) at Hannover Medical School (MHH), Hannover, Germany

Eva Mezey
National Institute of Health, NIDRC, CSDB, Bethesda, MD, USA

Charles E. Murry
Institute for Stem Cell and Regenerative Medicine, University of Washington, Seattle, WA, USA

Shinichi Nishikawa
RIKEN Center for Developmental Biology (CDB), Laboratory for Stem Cell Biology, Kobe, Japan

Graham Parker
Wayne State University School of Medicine, Carman and Ann Adams Department of Pediatrics, Detroit, MI, USA

Darwin Prockop
Texas A&M Health Science Center, College of Medicine, Institute for Regenerative Medicine, Scott & White Hospital, Temple, TX, USA

Tom Rando
Department of Neurology and Neurological Sciences, Stanford University School of Medicine, Stanford, CA, USA

Brent Reynolds
Department of Neurosurgery, McKnight Brain Institute, University of Florida, Gainesville, FL, USA

LOOK ALSO:

http://www.repubblica.it/salute/medicina/2013/05/21/news/stamina_l_...

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http://www.wallstreetitalia.com/article/1572333/salute/staminali-ap...

http://www.agi.it/research-e-sviluppo/notizie/201305211614-eco-rt10...

http://www.padovanews.it/speciali/salute/209244-staminali-appello-s...

http://www.scienzainrete.it/contenuto/articolo/cristian-fuschetto/s...